Forrás: hirado
Ezer molekulából egy lesz gyógyszer – az új készítmények kísérletei és vizsgálatai Európa minden tagállamában ugyanolyan szigorú szabályozás alapján történnek. Akár 5-10 évbe is telik mire egy molekula törzskönyvezett gyógyszerré válik. Hazánkban évente átlagosan 320-350 klinikai vizsgálatot engedélyeznek, nagyjából 3000-5000 alany bevonásával.
Nemrég hatalmas nemzetközi sajtóvisszhangot kapott, hogy meghalt egy francia gyógyszerkísérlet egyik résztvevője. A hírek szerint a vizsgálat hatóanyagát egy magyar cég állította elő.
Az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) emiatt információt kér az érintett gyártóktól az ügyben illetékes francia hatóság megkeresésére. A szóban forgó hatóanyagot egyetlen engedélyezett, forgalomban lévő gyógyszer sem tartalmazza, sőt, kizárólag a franciaországi klinikai vizsgálat során alkalmazták először.
Magyarországon nem fordult elő hasonló eset – közölte az intézet.
Az előnyöknek meg kell haladniuk a kockázatokat
A sikeres klinikai vizsgálat a forgalomba hozatal egyik feltétele. Tehát egy gyógyszer csak akkor kaphat engedélyt, ha bizonyítást nyer, hogy a készítmény a várt hatásosságot és biztonságosságot mutatja és alkalmazásából származó előnyök meghaladják a szer alkalmazásával összefüggésben felmerülő kockázatokat.
A klinikai vizsgálat nem gyógyszerkísérlet – hangsúlyozta Asztalos Andrea, a Sanofi-Aventis Zrt. kommunikációs vezetője a hirado.hu megkeresésére küldött válaszában.
Kísérletnek csak az állatokon végzett ún. nem-klinikai vizsgálatokat szokás nevezni.
A gyógyszergyártó cég jogosult klinikai kutatás végzésére. Kérdésünkre elmondták, hogy ezeknek a vizsgálatoknak az engedélyezése Európa minden tagállamában ugyanolyan szigorú szabályozás alapján történik.
Minden ezer molekulából egy lesz gyógyszer
Sok gyógyszergyártó cég foglalkozik gyógyszerfejlesztéssel – mondta a hirado.hu-nak dr. Balázs Tibor reumatológus, aki maga is évente 2-3 klinikai vizsgálatot végez. Vannak készítmények, melyek vizsgálatai akár 5-10 évet is felölelnek – tette hozzá.
Bár a tesztelések időigényesek, maga a kutatás-fejlesztés mostanra felgyorsult. Így is jó, ha minden ezer molekulából egy lesz használható gyógyszer – magyarázta.
Engedélyt a tesztelésre csak az a vizsgálat kaphat, amelyet mind a hatóság (OGYÉI), mind pedig az etikai bizottság (Egészségügyi Tudományos Tanács kutatásetikai bizottsága) pozitívan értékelt. Külföldi és hazai vizsgálatszervezők is kérhetnek jóváhagyást egy adott készítményhez.
Az eljárás 60 nap, és maga a gyógyszercég (a szponzor) vagy megbízott monitorozó cég indíthatja el. A vizsgálatokat külön cég bonyolítja megadott protokoll szerint. Minden készítmény teszteléséhez külön engedély szükséges – mondta dr. Balázs Tibor.
Egészséges embereken folytatott vizsgálatok
A preklinikai szakaszban többek között állatokon végeznek kísérleteket, hogy lemodellezzék a gyógyszerjelölt molekula emberi szervezetben történő alakulását. Majd egészséges embereken, elsősorban önkénteseken végeznek klinikai vizsgálatokat.
Ebben a szakaszban a legkevesebb a bevonható emberek száma – hangsúlyozta a hirado.hu-nak a reumatológus szakember. Az önkéntes jelentkezőket a nyomtatott sajtó, illetve saját honlapon közzétett felhívás útján toborozhatnak a cégek. A részvételért pedig anyagi juttatás jár (általában 50 és 100 ezer forint között).
Az egészséges önkéntesek részletes tájékoztatást kapnak a vizsgálóorvostól és írásos betegtájékoztatót a készítményről, a várható mellékhatásokról.
Balázs Tibor elmondta, hogy főként az allergiát és toxicitást okozó mellékhatásokat figyelik ez első fázisú vizsgálatok során. Kis dózisban kapják az önkéntesek a készítményt, miközben annak lebomlását, kiürülését és az anyagcsere-folyamatokra gyakorolt hatását analizálják.
A reumatológus megjegyezte, hogy a kutatás minden fázisában (a későbbiekben is) kontroll-csoporttal, gyakran placebo-csoporttal dolgoznak. A dupla vak kísérletek lényege, hogy sem az alanyok, sem az orvos nem tudja, ki melyik csoportba tartozik – tette hozzá. Ennek ismerete ugyanis befolyásolhatná az eredményeket – magyarázta.
A vizsgálatok elvégzését, a Helyes Klinikai Gyakorlatnak (GCP) való megfelelést a meghatározott terv szerint a hatóság ellenőrzi a helyszínen.
A legszigorúbb feltételei az I-es fázisú vizsgálatoknak van, csak az OGYÉI által minősített helyeken végezhetik. A hatóság tájékoztatása szerint jelenleg összesen 17 ilyen akkreditált hely van Magyarországon és hazánkban évente átlagosan 320-350 klinikai vizsgálatot engedélyeznek, nagyjából 3000-5000 alany bevonásával.
Klinikai vizsgálatok
A kirívó eseteket azonnal leállítják – hangsúlyozta ki Balázs Tibor. Amennyiben viszont a tapasztalatok alapján nincsenek komolyabb mellékhatások a készítményt betegeken vizsgálják tovább.
Míg az első fázisban az egészségesek pénzt kapnak a részvételért, addig a második és harmadik fázisban a betegek valamilyen remélt terápiás haszonért vállalják a vizsgálatokat, amihez a készítményt ingyen kapják.
Dóziskeresés
A II-es fázisban kisebb létszámú betegen vizsgálják az adott készítményt többféle dózisban. A legtöbb teszt 3-5 országban zajlik egyidejűleg. Ilyenkor többféle genetikájú embercsoporton figyelik, hogy mekkora dózis az, ami már hatásos, de még nincsenek mellékhatásai. Ez a dóziskeresés – magyarázta a reumatológus főorvos.
Ezekben a szakaszokban is van placebo csoport, bár a placebót szedők aránya jóval kisebb, mint az aktív gyógyszert szedőké, vagy ha placebóval nem oldható meg, akkor egy már ismert és a gyakorlatban bevált gyógyszer hatékonyságával, biztonságosságával végeznek összehasonlító vizsgálatot.
A növényekkel igyekeznek ipari méretekben előállítani ebolavakcinát. (Fotó: Reuters/Axel Schmidt)
A betegségtől függ a vizsgálat hossza
Dr. Balázs Tibor elmondta, hogy a vizsgálat időtartama a betegség típusától függ. Az antibiotikumok esetében elegendő lehet egy-két hét, míg egy csontritkulás kezelésére szolgáló új készítmény esetében ez az idő akár 1-3 év is lehet.
A következő, forgalomba hozatal előtti fázisban, a dózis ismeretében már nagyobb számú betegen figyelik meg a készítmény biztonságos alkalmazhatóságát.
A III-as fázist követően törzskönyvezik a gyógyszert és kérelmezik a forgalomba hozatalát.
Az engedélyeztetésnek négyféle eljárási módja van, attól függően, hogy a készítményt az EU összes tagállamában, egy-egy tagállamban vagy csak Magyarországon kívánják forgalomba hozni.
