Száz SMA-s beteg ingyen juthat hozzá a Novartis életmentő gyógyszeréhez.

A svájci gyógyszergyártó hétfőtől néhány hetente kisorsol egy beteg csecsemőt vagy kisgyermeket, aki ingyen megkapja az egyébként nagyon drága génterápiás gyógyszert. Az a cég nem tette közzé, hogy hányan jelentkeztek a sorsolásban való részvételre. Az Egyesült Államokban törzskönyvezett Zolgensma 2,1 millió dollárba, azaz 641 millió forintba kerül.

Magyarországon a betegség tavaly került reflektorfénybe, amikor közösségi gyűjtést indítottak Zentének, az SMA-beteg kisfiúnak, aki így megkaphatta az életmentő gyógykezelést.

A Novartis szerint a sorsolással világszerte tudnak segíteni olyan családokon, akiknek nincs pénzük a kezelésre. A pácienseket képviselő csoportok viszont úgy látják, hogy ez a kezdeményezés még nem oldja meg a magas költségek és a hiányzó hatósági engedélyek problémáját.

Világszerte körülbelül 8-10 ezer emberből egyet érint az SMA (spinalis muscularis atrophia – gerincvelő eredetű izomsorvadás). A ritka genetikai betegség lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások elvesztéséhez, majd kezelés nélkül, a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

A Novartis nemrég közzétett üzleti jelentése szerint a Zolgensma sikeres bevezetése az Egyesült Államokban jelentősen javított a cég eredményén A negyedik negyedévben csaknem száz csecsemőt kezeltek, így 186 millió dolláros bevételt hozott a gyógyszer. Tavaly összesen kétszáz SMA-s beteg gyerek kapta meg a gyógyszert.

FORRÁS: MTI, BIOPHARMADIVE